Китайці проведуть першу модифікацію геному людини за допомогою CRISPR у серпні

Перший у світі експеримент з редагування геному дорослої людини за допомогою технології CRISPR/Cas9 почнеться в серпні 2016 року в Китаї, пише.

Співробітники Сичуаньського університету планують застосувати CRISPR для модифікації Т-лімфоцитів пацієнтів з раком легенів. Зокрема, в цих клітинах видалять ген мембранного білка PD-1, який придушує клітинний імунітет і дозволяє пухлині інактивувати лімфоцити. В даний час для блокування цього білка застосовуються препарати на основі антитіл, проте відповідь на них сильно відрізняється у різних пацієнтів. Ефект від застосування CRISPR повинен бути набагато більш вираженим і передбачуваним.

Оскільки при використанні CRISPR не виключені помилки в редагуванні геному, партнер університету з дослідження біотехнологічна компанія MedGenCell проведе перевірку всіх модифікованих клітин перед їх розмноженням в лабораторії і введенням пацієнтам.

Перший етап випробувань, на якому перевіряють безпеку методики, почнеться лише з одного учасника; за відсутності виражених побічних ефектів їх кількість збільшать до 10. Схема експерименту передбачає введення трьох різних доз модифікованих Т-лімфоцитів. Для участі у випробуваннях вчені відберуть пацієнтів з немелкоклітинним раком легенів, стійким до інших видів лікування. Етичний комітет університету дозволив проведення експерименту 6 липня 2016 року.

Наприкінці червня 2016 року Федеральна комісія з біологічної безпеки та етики США схвалила застосування технології CRISPR/Cas9 для редагування людського геному. Американські дослідники мають намір використовувати її для внесення додаткових змін у Т-лімфоцити з хімерними антигенними рецепторами (CAR). Як і китайські колеги, вони планують видалити в цих клітинах білок PD-1, а також натуральний рецептор лімфоцитів TCR, наявність якого зменшує ефективність CAR. Якщо рішення комісії підтримають Управління продуктів і ліків США (FDA) і етичні комітети медцентрів, клінічні випробування методики можуть початися наприкінці 2016 року.

Система CRISPR/Cas9 була відкрита в геномі бактерій, де вона грає роль противірусного захисту, багато в чому аналогічної РНК-інтерференції у еукаріот. Ця система дозволяє вносити вузькоспрямовані зміни в ДНК організму, не зачіпаючи інші ділянки геному. До теперішнього часу з її допомогою вчені модифікували людські ембріони і видаляли з заражених лімфоцитів гени ВІЛ.