Новини
Терапія ГМ-лімфоцитами стала першою офіційно схваленою генотерапією в США
Навчання
Управління з контролю за продуктами харчування та лікарськими засобами США (Food and Drug Administration, FDA) офіційно схвалило терапію генномодифікованими лімфоцитами (CAR-T) для лікування лейкемії. Це перший випадок виходу подібного препарату на ринок в США. Офіційний прес-реліз з'явився на сайті FDA 30 серпня 2017 року, також про це повідомляє MIT Technology Review.
Метод лікування під торговою маркою Kymriah (міжнародна назва тисагенлеклусел) представляє з себе клітинну терапію генномодифікованими лімфоцитами, а точніше лімфоцитами з хімерними антигенними рецепторами (CAR-T).
Технологія CAR-T полягає в «налаштуванні» власного імунітету хворого проти пухлинних клітин, що несуть на поверхні певні маркери. У пацієнта беруть T-лімфоцити, а потім за допомогою нешкідливого вірусного вектора вбудовують в геном цих клітин касету, що кодує хімерний антигенний рецептор (CAR) проти специфічних білків, представлених на поверхні злоякісних клітин. Після цього клітини вводять назад у кров пацієнта.
Власником схваленої технології є фармацевтична компанія Novartis. Терапія рекомендована для пацієнтів до 25 років з гострою лімфобластною лейкемією, яким не допомогли інші методи лікування, або після рецидиву хвороби. Згідно з результатами випробувань, представлених у FDA, із 63 пацієнтів, яких лікували Kymriah, 52 одужали протягом трьох місяців (83 відсотка).
За даними Національного інституту здоров'я США, гостра лімфобластна лейкемія (лейкоз) є найпоширенішим типом раку у дітей. Зараз її ефективно навчилися лікувати, і в дитячому віці п'ятирічна виживаність становить 90 відсотків. Однак у дорослих людей ця хвороба набагато гірше піддається лікуванню, і тільки третина пацієнтів виживає протягом п'яти років після постановки діагнозу. Терапія Kymriah поки демонструє більш успішний результат - протягом року після початку терапії вижили 79 відсотків пацієнтів.
Незважаючи на багатообіцяючі результати терапії CAR-T, у неї можуть бути серйозні побічні ефекти, серед яких так званий «цитокіновий шторм», що полягає в різкому викиді медіаторів запалення після введення модифікованих клітин. Однак головний недолік терапії - це її ціна. Вартість лікування становить 475 тисяч доларів. До того ж, терапія найближчим часом буде доступна тільки в 20 клініках у США. Всього ж Novartis планує відкрити 32 центри, де лікуватимуть пацієнтів за допомогою CAR-T.
У США це перший випадок, коли генотерапія досягла ринку, проте в Європі і в Китаї вже є такі прецеденти. Наприклад, у 2015 році в Європі був схвалений препарат Glybera для лікування ліпопротеіназної недостатності. Вартість препарату, створеного голландською компанією UniQure, склала більше мільйона євро.
Детально про технології CAR-T, її достоїнства, недоліки і перспективи застосування можна прочитати в нашому матеріалі.