У США схвалено генну терапію для дорослих пацієнтів з лімфомою

Американське Управління з контролю за продуктами і ліками (FDA) схвалило застосування генної терапії для лікування низки рецидивних і рефрактерних форм лімфом у дорослих пацієнтів. У результаті такого лікування генномодифіковані Т-лімфоцити атакують власні B-лімфоцити організму, запобігаючи їх неконтрольованому зростанню. Коротко про це повідомляють на сайті.

Це вже другий такий випадок: 30 серпня 2017 року вперше було схвалено використання генної терапії для лікування гострого лімфобластного лейкозу у дітей і молодих пацієнтів до 25 років, що більше двох місяців не піддається іншим видам лікування. Для цього був розроблений і протестований препарат тисагенлеклусел, що виходить під торговою маркою Kymriah. Початкова заявлена компанією ціна генної терапії за допомогою Kymriah склала 475 тисяч доларів (що дешевше, ніж пересадка кісткового мозку), і її розробники обіцяли не брати грошей з пацієнтів, яким вона не допомагає протягом першого ж місяця. Під час випробувань одужували 83% пацієнтів. Детальніше про цю терапію можна почитати тут.

Тепер FDA схвалило новий препарат, який зареєстрований під торговою маркою Yescarta; його міжнародна назва - аксикабтаген цилолейкел (KTE-C19, Axi-cel). Він був розроблений і представлений компанією (незадовго до цього купленою за 12 мільярдів доларів). Ціна генної терапії в цій компанії на даний момент більш ніж на сто тисяч доларів дешевше порівняно з їхніми конкурентами, і становить 373 тисячі доларів - з іншого боку, не обіцяють повернення грошей у разі невдачі. За словами експертів, однак, всі ці цифри відносні, і в кінцевому підсумку всі етапи подібного лікування поки що можуть обійтися пацієнту більш, ніж в мільйон доларів.

Дія обох препаратів заснована на технології CAR-T. В ході лікування у пацієнта беруть T-лімфоцити і відсилають їх для модифікації в компанію, що надає відповідні послуги. За допомогою нешкідливого вірусного вектора в геном цих клітин вбудовують касету, яка кодує хімерний антигенний рецептор проти специфічних білків, представлених на поверхні B-лімфоцитів (в даному випадку, проти білка CD19). Після цього клітини висилають назад, і в клініці вони знову вводяться в кров пацієнта. Там вони починають атакувати власні B-лімфоцити, знищуючи злоякісні клітини. Здорові B-клітини при цьому теж гинуть, але це не є критичним побічним ефектом.

Препарат Yescarta, на відміну від Kymriah, призначений для дорослих пацієнтів. Терапія спрямована проти дифузної В-крупноклітинної лімфоми, первинної медіастинальної В-крупноклітинної лімфоми, В-клітинної лімфоми високого ступеня злоякісності і дифузної В-крупноклітинної лімфоми, що розвинулася з фолікулярної лімфоми.

Згідно з даними клінічних випробувань, 72% пацієнтів продемонстрували позитивну реакцію на терапію із застосуванням Yescarta, а для 51% вдалося домогтися повної ремісії. За словами директора компанії, дозвіл на застосування генної терапії - найважливіший крок у боротьбі з рецидивними і рефрактерними лімфомами. Він також вважає, що цей крок - лише початок для протиракових технологій CAR-T. Дійсно, недавні дослідження дозволяють сподіватися на швидку можливість застосування генної терапії не тільки для боротьби з раком крові, але і для лікування щільних пухлин.

Детальніше про CAR-T технології ви можете прочитати в нашому матеріалі «Химера проти раку».