Розсіяний склероз вилікували «перезавантаженням» імунної системи

Канадські дослідники повідомили про успіх клінічних випробувань терапії розсіяного склерозу кровотворними стовбуровими клітинами. Звіт про роботу опубліковано в журналі The Lancet.

У нерандомізованих відкритих випробуваннях, проведених співробітниками Оттавського госпітального дослідницького інституту з колегами з інших науково-клінічних центрів, взяли участь 24 пацієнти у віці від 18 до 50 років зі стійким до терапії агресивним перебігом розсіяного склерозу і поганим прогнозом. За час від постановки діагнозу до проведення трансплантації у них сумарно спостерігалося 167 загострень захворювання протягом 140 пацієнто-років і було виявлено 188 характерних пошкоджень мозкової тканини на МРТ.

Під час експериментального лікування в учасників забрали клітини-попередниці кроветворіння (CD34 +) і провели імуноабляцію (знищення імунних клітин організму) бусульфаном, циклофосфамідом і кролячим антитімоцитарним імуноглобуліном. Після цього імунітет пацієнтів відновили трансплантацією власних клітин. Метою цього було знищення популяції імунних клітин, атакуючих мієлінові волокна та інші структури нервової системи хворих.

Спостереження за пацієнтами тривало в середньому 6,7 року (від 3,9 до 12,7 року). Протягом трьох років після лікування (первинна кінцева точка випробувань) у 69,9 відсотка добровольців не спостерігалося ознак активності розсіяного склерозу (загострення, прогресування і пошкодження мозку, видимі на МРТ з гадолінієвим контрастуванням). Протягом усього часу спостереження в жодного з учасників, які вижили, не було клінічних загострень захворювання і потреби в специфічній терапії, а швидкість атрофії мозку зменшилася до рівня здорової людини.

У 35 відсотків добровольців стійко зменшилися прояви інвалідності (за Розширеною шкалою органічних порушень), пов'язані з погіршенням зору, м'язовою слабкістю і порушеннями координації рухів. Кілька учасників змогли повернутися до роботи або навчання.

Незважаючи на загальний успіх, у експериментального лікування були важкі ускладнення. Один з пацієнтів помер від інфекційного ураження печінки в результаті імуноабляції, ще одному з того ж приводу знадобилася допомога в умовах відділення інтенсивної терапії. У всіх учасників в ході лікування спостерігалася лихоманка.

Як пишуть дослідники, методика стала першим видом лікування, який повністю припинив запальну активність у центральній нервовій системі у пацієнтів з розсіяним склерозом протягом тривалого часу і без додаткової терапії. Вони також відзначають, що в ході подальших випробувань необхідно уточнити групи пацієнтів, яким подібне лікування принесе максимум користі при низькому ризику ускладнень.

Розсіяний склероз - хронічне аутоімунне захворювання, що спричиняє пошкодження мієлінових оболонок нервових волокон у різних відділах ЦНС, що призводить до порушення нервової передачі та втрати відповідних функцій (сенсорних, рухових тощо).