Вакцина проти тау-білка для лікування хвороби Альцгеймера пройшла другу фазу випробувань

Дослідники опублікували в результати другої фази клінічних випробувань препарату для лікування хвороби Альцгеймера. Він являє собою пептидну вакцину, яка призводить до вироблення у пацієнтів антитіл до тау-білка. Ліки добре переносилися пацієнтами, і викликало освіту антитіл у 98,3 відсотка учасників дослідження.

Хвороба Альцгеймера - це прогресуюче нейродегенеративне захворювання, при якому в мозку відбувається відкладення амілоїдних бляшок і нейрофібрилярних клубків. Бета-амілоїд міститься в мозку і в нормальних умовах, але при хворобі Альцгеймера він консолідується і створює олігомери. Крім відкладення амілоїдних бляшок, спостерігається також порушення структури тау-білка. Його нитки об'єднуються між собою і утворюють нейрофібрилярні клубки всередині клітин. Це призводить до деградації внутрішньонейронних структур і порушення біохімічної передачі між нейронами.

Нещодавно ми розповідали про новий препарат для лікування хвороби Альцгеймера, який націлений на бета-амілоїд. Він є моноклональним антитілом, що руйнує агрегати бета-амілоїда. У розробці знаходяться і ліки, які впливають на тау-білок. Вчені вважають, що він діє подібно до прионів і здатний заражати навколишні клітини, тому вирішили впливати на позаклітинний тау-білок, щоб зменшити утворення нейрофібрилярних клубків всередині клітин. Дослідники встановили структуру того регіону тау-білка, який необхідний для агрегації, і створили компліментарне антитіло. Потім вони розробили пептидну вакцину, яка викликає вироблення антитіл проти тау-білка, пригнічує його агрегацію і захоплення кліткою. Новий препарат назвали AADvac1. Після успішних випробувань на щурах першу фазу клінічних досліджень запустили у людей: ліки показали свою безпеку, а також поліпшили результати когнітивних тестів.

Друга фаза клінічних досліджень тривала 24 місяці. Міхал Новак (Michal Novak) з колегами з компанії AXON Neuroscience включили в нове випробування 196 осіб, яких поділили на групи AADvac1 і плацебо (3:2). Всього клінічне дослідження тривало 24 місяці, і за цей період учасники отримали 11 доз препарату.

Серйозні небажані явища (будь-які виявлені явища, які можуть і не мати причинно-наслідкового зв'язку з прийомом препарату) спостерігалися в 17,1 відсотку випадків у групі AADvac1 і в 24,1 відсотку випадків у групі плацебо. Антитіла IgG виробилися у 98,3 відсотка пацієнтів. Дослідники не спостерігали різниці в результатах когнітивних тестів за весь період.

У другій фазі клінічних випробувань вчені підтвердили безпеку застосування AADvac1, скоро вони планують почати третю фазу, щоб детальніше проаналізувати всі аспекти ефективності: рівні біомаркерів захворювання, вплив препарату на когнітивні функції.

Від редактора

Спочатку в статті вказувалося, що препарат являє собою моноклональні антитіла, а не пептидну вакцину.

Нещодавно британські вчені повідомили, що вперше знайшли в амілоїдних бляшках пацієнтів з хворобою Альцгеймера відкладення міді і заліза. Поки їх роль в патофізіологічних процесах при хворобі Альцгеймера не підтверджена.