Вчені відкрили новий спосіб редагування геному людини

Група вчених зі США та Нідерландів відкрила новий білок CRISPR-Cpf1, здатний редагувати геном людських клітин. Дослідники виділили його з бактерій і. Роботу опубліковано в журналі.

Cpf1 працює подібно CRISPR-Cas9, що застосовується зараз в експериментах зі зміни геному людини, проте має низку переваг.

По-перше, для розрізання ДНК Cpf1 необхідно приєднати лише одну молекулу РНК (на відміну від Cas9, якому потрібно дві). Також Cpf1 менше Cas9, що полегшує його доставку в клітини.

По-друге, новий білок розрізає ДНК дещо інакше, ніж Cas9. Комплекс Cas9 розрізає обидві нитки ДНК в одному місці, залишаючи «тупі кінці», які часто піддаються мутації, білок Cpf1 само робить розріз зі зміщенням. Дослідники очікують, що це дозволить більш ефективно і точно інтегрувати частину ДНК.

По-третє, Cpf1 ріже далеко від ділянки впізнавання, дозволяючи повторно редагувати ген у разі появи мутації з боку розрізу.

Нарешті, Cpf1 прикріплюється до дещо іншої PAM послідовності, ніж Cas9, що забезпечує більшу гнучкість у виборі цілей для редагування.

За словами авторів, незвичайні властивості Cpf1 і більш точне редагування відкривають нові застосування для технології. Як і у випадку з Cas9, автори планують поділитися системою Cpf1 з різними групами вчених по всьому світу (дослідники віддали понад 23 тисяч зразків Cas9 у різні лабораторії з метою прискорення досліджень з редагування геному).

CRISPR-послідовності вперше були відкриті в 1987 році, їх біологічна функція описана в 2010-2011, а застосування системи CRISPR-Cas9 для редагування генома ссавців вперше описано в 2013 році незалежно Джорджем Черчем і Фен Чжаном, останній з яких є одним з авторів даної роботи.