Керуючи лейкозом: таргетна терапія ефективна

Упаковка оригінального препарату «Глівек» виробництва компанії Novartis. Вартість річного курсу терапії цими ліками - близько 120 тис. доларів США.

Таблетка, яку потрібно приймати один раз на день, змінила сенс діагнозу «хронічний мієлоїдний лейкоз» (ХМЛ). Тепер це не смертний вирок, а захворювання, яким можна керувати. Сучасні дані показують, що ліки під назвою «Глівек» (Gleevec) допомагають 83% пацієнтів прожити 10 років і більше - нехай і з побічними ефектами, що включають характерний висип, нудоту і швидку стомлюваність.

Деякі хворі навіть змогли взагалі відмовитися від прийому таблеток, незважаючи на те, що хвороба не зникла. Про це повідомляється в статті, опублікованій у виданні New England Journal of Medicine. У дослідження, проведене під керівництвом доктора Браяна Друкера (Brian Druker) з Орегонського університету науки і здоров'я (Oregon Health and Science University), увійшли 1100 пацієнтів.

«Глівек» став першим зразком таргетної персоналізованої терапії. До його появи на ринку у пацієнтів з ХМЛ було три варіанти дій: проходити курс хіміотерапії токсичними препаратами, шукати донора для пересадки кісткового мозку або просто померти. Ситуація змінилася після того, як Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (Food and Drug Administration, FDA) схвалило застосування «Глівеку». Зараз, за даними Товариства лейкемії і лімфоми (Leukemia & Lymphoma Society), 36-100 тис. американців змогли взяти ХМЛ під контроль. Пацієнти, яким лікарі обіцяли кілька місяців (максимум - три роки) життя, приймаючи «Глівек», живуть вже 10, 15 і більше років.

На відміну від препаратів для хіміотерапії, здатних тільки знищувати вже розмножені клітини (а також пошкоджувати волосяні фолікули, внутрішню поверхню ЖКТ та інші здорові тканини), «Глівек» спрямований на специфічну генетичну мутацію. Саме вона є причиною розвитку ХМЛ. Зараз препарати для таргетної терапії поширені широко - вони використовуються в лікуванні невеликих груп онкологічних пацієнтів, у яких виявлено певний генетичний дефект. Але у випадку з ХМЛ, мутація присутня практично у кожного хворого. Завдяки цьому, як повідомляється в новому дослідженні, на тлі прийому «Глівека» 10-річна виживаність пацієнтів склала 83,3%.

У Європі лікарі поступово починають рекомендувати пацієнтам, які добре реагують на терапію протягом року і більше, зупинити прийом «Глівеку». Вважається, що відмовитися від лікування без шкоди для здоров'я можуть близько 10% хворих. У групі тих, хто швидко відповів на лікування, цей показник вищий - він становить близько 40%.

На жаль, незважаючи на те, що «Глівек» присутній на ринку вже більше 15 років, вартість річного курсу лікування як і раніше висока - близько 140 тис. доларів США. У «Глівека» є і дженерики - в них міститься та ж діюча речовина, іматиніб (imatinib). Хоча річний курс іматиніба індійського виробництва коштує 400 доларів, а канадського - 8800 доларів США, реальні витрати американського пацієнта на препарат набагато вищі. У 2001 р. вартість лікування іматинібом становила близько 26 тис. доларів США на рік, але вона підвищувалася на 10-20% щорічно. Онкологи намагаються переконати Novartis, компанію, що виробляє оригінальний препарат, а також фірми, що випускають дженерики, знизити ціни.

Існують ще два препарати, що відносяться до того ж класу, що і «Глівек». Це «Тасигна» (Tasigna) або «Нілотініб» (Nilotinib) і «Спрайсел» (Sprycel) або «Дазатініб» (Dasatinib). Вони можуть застосовуватися у пацієнтів, які не відповіли на терапію «Глівеком», або у тих, хто став резистентний до «Глівеку» в результаті появи нових мутацій. Однак річний курс лікування кожним із цих коштів також коштує близько 150 тис. доларів США.

Вартість року терапії будь-яким з протипухлинних препаратів, схвалених Управлінням із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів у 2014 р., становить понад 120 тис. доларів США. Однак фармкомпанії повідомляють, що для пацієнтів, у яких немає медичної страховки, існують спеціальні умови придбання препаратів. Що ж стосується застрахованих хворих, то вони, як зазначили в компанії Novartis, зі своєї кишені платять за «Глівек» менше 100 доларів на місяць.